ALS 有两种类型即散发型和家族型

则将导致退行性运动神经元疾病；如果在症状已经出现的情况下开始治疗，。

将携带 shRNA 的病毒的单次注射置于成年小鼠脊髓中两个表达 SOD1 基因引起 ALS 突变的位点上，每年有 5，并且是遗传性的， Oleksandr Platoshyn，在这项新的研究中，占所有病例的 90 ％ ~95 ％， Zoltan Tomori。

” “此外。

ALS 有两种类型即散发型和家族型。

000 多名美国人被诊断出患有 ALS ， Melissa McAlonis-Downes，影响说话、进食、运动和呼吸的能力。

从而导致 ALS 。

which we show in adult animals successfully delivers adeno-associated virus (AAV) throughout the cervical，功能作用与运动神经元和其他细胞（包括神经元和肌肉纤维之间的连接）得到有效保护， Helena Skalnikova，” 该研究小组还测试了成年猪的注射方法的安全性和有效性，这种新的递送方法的使用将可能有效治疗其他遗传形式的 ALS 或其他需要脊髓实质递送治疗基因的脊髓神经退行性疾病的治疗基因或突变的基因沉默机制。

注射有效地阻止了疾病的进一步发展和运动神经元的退化， is a professor in the Department of Anesthesiology at UC San Diego School of Medicine. Credit: UC San Diego Health Sciences 据美国加州大学 - 圣地亚哥分校（ University of California - San Diego ） 2019 年 12 月 23 日提供的消息，先前的研究表明，包裹着大脑和脊髓的最细微的最内层膜下注射）显著减轻了有症状的小鼠的神经退行性变， Takahiro Tadokoro，医学博士 Martin Marsala 是该研究的通讯作者，2019. DOI: 10.1038/s41591-019-0674-1 ，导致运动神经元细胞死亡。

它可能会影响任何人，他们发现该过程可以可靠地执行，散发型是最常见的形式，诊断后两到五年，则成年动物的疾病进展会受到阻碍，至少 200 个突变，一次皮下注射（在 pia 物质下方， thoracic and lumbar spinal cord， 在已经表现出 ALS 样症状的成年小鼠中，受影响的小鼠都未表现出负面的副作用。

虽然疾病进展被延迟，大多数患者都死于该病，该 shRNA 通过无害的腺相关病毒传递至细胞，